Status de Medicamentos Órfãos

O status de medicamento órfão oferece às empresas que pesquisam curas para doenças raras uma janela de sete anos de redução de impostos e o direito exclusivo de desenvolver uma cura para uma condição específica. O status de medicamento órfão pode ser concedido para novos medicamentos, medicamentos já aprovados ou medicamentos que já estão no mercado. No entanto, se o medicamento já estiver aprovado, o patrocinador deve apresentar uma hipótese plausível sobre como o medicamento é clinicamente superior aos medicamentos anteriores ou aos medicamentos não desenvolvidos.

Principais Takeaways

• O status de medicamento órfão confere às empresas marketing exclusivo e direitos de desenvolvimento, além de outros benefícios para recuperar os custos de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de doenças raras.
• A Lei de Medicamentos Órfãos foi criada para incentivar as empresas a desenvolver medicamentos para doenças raras.
• O FDA pode revogar o status de medicamento órfão.
• As empresas farmacêuticas, no entanto, preferem tratar doenças e condições menos caras do que as caras e raras.

Entendendo o status de medicamentos órfãos

Em 1982, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA reconheceu a falta de incentivo para as empresas farmacêuticas desenvolverem curas para doenças raras. A partir dessa constatação, nasceu a Lei de Medicamentos Órfãos de 1983. O plano era direcionar doenças que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA.

O Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (OOPD) incentivou as empresas a exercer os direitos previstos no Ato sobre Medicamentos Órfãos de 1983. O OOPD desenvolve e concede subsídios para empresas, biólogos, clínicos e pesquisadores que desejam desenvolver produtos e medicamentos para tratar essas doenças raras . A lei refere-se a esses grupos de pessoas como patrocinadores.

A Lei de Medicamentos Órfãos foi alterada em 1985 e 1990 para incluir outros produtos além de medicamentos, como produtos biológicos, dispositivos médicos e alimentos médicos (principalmente alimentos pré-natais).

Considerações Especiais

É sabido que as empresas farmacêuticas são as empresas em primeiro lugar e os curandeiros em segundo. As empresas farmacêuticas gastam bilhões de dólares anualmente em pesquisa e desenvolvimento. Como exemplo, a Pfizer (PFE) obteve receita de 53, 647 bilhões em 2018. Os gastos com P&D foram de cerca de 8 bilhões no ano. Isso equivale a 14, 9% da receita gasta exclusivamente em P&D.

O desenvolvimento de novos medicamentos também é um negócio arriscado se uma empresa não receber uma patente. Também há forte concorrência de falsificações e genéricos ou medicamentos similares. Muitas empresas vão aonde é relativamente fácil ganhar dinheiro.

Vantagens e Desvantagens do Status de Medicamentos Órfãos

Além de direitos exclusivos e créditos fiscais para pesquisa, o FDA ajudará com assistência técnica para pedidos de medicamentos órfãos, possíveis reduções na aprovação do período de espera e descontos nas taxas de registro. O status também oferece um crédito fiscal de 50% sobre o custo dos ensaios clínicos.

O status de medicamento órfão não foi desenvolvido para que os patrocinadores recuperem todos os custos do desenvolvimento de medicamentos, mas como um mecanismo de redução de custos e racionalização regulatória. O FDA pode revogar designações de medicamentos órfãos facilmente. Os motivos comuns incluem: quaisquer declarações falsas ou informações omitidas em sua solicitação de designação ou se o FDA acredita que a doença ou condição afetará mais de 200.000 pessoas no futuro.

O desenvolvimento de medicamentos para tratar o vasto número de doenças no mundo é uma linha de negócios que pode levar a grandes fortunas. No entanto, nos produtos farmacêuticos, as maiores fortunas são feitas com o desenvolvimento de medicamentos que se tornam o padrão para a cura de doenças comuns. Da perspectiva dos negócios, ter um grande mercado garante que uma empresa possa recuperar rapidamente o custo de desenvolvimento, obtendo o maior ganho possível.